活性成份：阿加糖酶 α 

阿加糖酶 α 是由人类细胞系通过基因工程技术制得的人类蛋白质 α-半乳糖苷酶 A。 

辅料包括：一水合磷酸二氢钠、聚山梨酯 20、氯化钠、氢氧化钠

本品用于确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏症）患者的长期酶替代治疗。 

本品适用于成人、儿童和青少年。尚未确定本品在 0-6 岁儿童中的安全性和有效性。

3.5mg（3.5ml）/瓶

应在对法布雷病或其他遗传代谢疾病患者有管理经验的医师指导下，应用本品进行治疗。 

剂量 

给药剂量为 0.2 mg/kg 体重，每隔一周（每两周）给药一次，大于 40 分钟静脉滴注。 

特殊人群 

肝功能受损患者 

尚未对肝功能受损患者进行研究。 

肾功能受损患者 

肾功能受损患者不需要调整剂量。 

出现广泛性肾损害（eGFR < 60 mL/min）可能会使肾脏对酶替代疗法的反应受限。透析或肾移植后患者的数据有限，不建议调整剂量。 

给药方法 

给药前进行药品稀释。 

使用带有整体过滤器的静脉输液管，滴注大于 40 分钟。 

不要将本品与其他药物通过相同的静脉输液管同时进行静脉滴注。 

使用特殊说明、操作及处置 

•计算所需的本品剂量和小瓶数量。 

•用 9mg/mL（0.9%）氯化钠溶液 100ml 稀释所需的本品浓溶液的总体积，用于滴注。由于本品不含任何防腐剂或抑菌剂，因此必须小心，以确保制备的溶液无菌；必须使用无菌技术。一旦稀释，溶液应轻轻混合，不能振摇。 

•由于不含防腐剂，因此建议在稀释后尽快使用。 

•在给药前应该对溶液进行目测检查以观察颗粒物和溶液变色情况。 

•仅限一次性使用。任何未使用的产品或废弃物应按照当地要求进行处理。

•25°C 条件下，药品使用过程中的化学和物理性质可稳定维持 24 小时。 

•从微生物角度来看，该产品应该即配即用。如果不能立即使用，则必须在控制和经过验证的无菌条件下进行稀释，由使用者负责使用前的贮藏时间和条件，并且在 2-8°C 温度下贮藏通常不超过 24 小时。

安全性总结 

最常见的不良反应是输液相关反应，在临床试验中给予本品治疗的成年患者中，发生率为 13.7%。大多数不良反应的严重程度为轻度至中度。 

不良反应列表 

下表中列出了临床试验以及上市后自发报告的不良反应。临床试验中使用本品治疗共 344 名患者，其中包括 21 名有终末期肾病史的患者、30 名儿科患者（≤18 岁）和98 名女性患者。信息以不同系统器官分类和频率表示（十分常见≥1/10；常见≥1/100 至<1/10；偶见≥1/1,000 至<1/100）。被归类为发生率未知（不能从现有数据中估计）的不良反应来自上市后自发报告。在每个频率分组中，不良反应按严重程度递减顺序呈现。考虑到接受治疗的患者人数，在单个患者中发生的单个事件定义为偶见。一名患者可能会发生几种不良反应。 

以下为已识别出的阿加糖酶 α 的不良反应（也可参见【注意事项】）：

所选不良反应的描述

在上市后环境中报告的输液相关反应包括心脏事件（参见【注意事项】），如 =伴有心脏结构受影响的法布雷患者中的心律失常（房颤、室性早搏、快速性心律失 =常）、心肌缺血和心脏衰竭。最常见的输液相关反应为轻度，包括寒战、发热、潮红、头痛、恶心、呼吸困难、震颤和瘙痒。输液相关症状还包括头晕、多汗、低血压、咳嗽、呕吐和疲乏。超敏反应，包括速发过敏反应均有报告。 

肾病患者 

在有终末期肾病史的患者中报告的不良反应与在一般患者人群中报告的相似。 

儿科人群

一般来说，儿科人群（儿童和青少年）中报告的不良反应与成人报告的相似。但是，输液相关反应（发热、呼吸困难、胸痛）和疼痛加重发生更为频繁。

对本品活性成份或任何辅料发生超敏反应的患者禁用。

妊娠期 

妊娠期暴露于本品的数据非常有限。

在给孕妇开处方时应谨慎。 

哺乳期 

目前尚不清楚本品是否会经人乳分泌。在为哺乳女性开处方时应谨慎。

尚未确定本品在 0-6 岁儿童中的安全性和有效性。根据目前可用的数据，不能给出有关剂量的建议。

在儿科（7-18 岁）患者中开展的临床研究中，本品给药剂量为 0.2mg/kg，每隔一周（每两周）给药一次，没有出现非预期的安全性问题（参见【临床试验】儿科人群）。

尚未进行对 65 岁以上患者的研究，目前尚无这些患者中的推荐剂量方案，因为安全性和有效性尚未确定。

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