苯丁酸钠颗粒
Sodium Phenylbutyrate Granules
兆科药业(广州)有限公司
核准日期：2021年05月13日
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本品主要成份为苯丁酸钠。
化学名称：4-苯基丁酸钠
化学结构式：
分子式：C10H11NaO2
分子量：186.18
辅料：二氧化硅、硬脂酸镁。
作为辅助治疗药物，用于氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症或精氨基琥珀酸合成酶缺乏症引起的尿素循环异常患者。 本品适用于所有新生儿期(出生 28 天内)出现完全彰缺乏症的患者，也适用于有高血氨性脑病病史的迟发型(部分酌缺乏症，发生于出生 1 个月后)患者。
150 g/瓶(每 1 g 含苯丁酸钠 0.94 g)。
本品应在具有尿素循环异常治疗经验的医生监督下使用。应口服给药或者经胃造口管或鼻胃管给药。重要的是要尽早明确诊断并立即开始治疗以提高生存率。任何急性高氨血症发作都应视为危及生命的紧急事件。
1. 推荐剂量
临床经验中苯丁酸钠的每日总剂量通常为：
●450-600 mg/kg/日(体重<20 kg 的新生儿婴幼儿和儿童）
●9.9-13.0 g/m2/日(体重(>20 kg 的儿童青少年和成人)
尚未确定每日剂最超过 20 g 苯丁酸钠的安全性和有效性。
2. 剂量调整方案
应根据患者的蛋白质耐受情况和促进生长发育所需的每日膳食蛋白质摄入量，调整个体的每日给药剂量。
治疗监测：氨、精氨酸、必需氨基酸(特别是支链氨基酸)、卡尼汀和血清蛋白的血浆水平应维持在正常范围内，血浆谷氨酰胺应保持在低于 1000μ mol/L 的水平。
营养管理：服用本品时，应限制蛋白质饮食，在某些情况下，应补充必需氨基酸和卡尼汀。诊断有新生儿期氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症或鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的患者应补充瓜氨酸或精氨酸，补充量为 0.17 g/kg/日或 3.8 g/m2/日。诊断有精氨基琥珀酸合成酶缺乏症的患者应补充精氨酸，补充量为 0.4-0.7 g/kg/日或者 8.8-15.4 g/m2/日。如果指示需要补充热量卡路里，推荐使用不含蛋白质的产品。应于每餐时或进食时服用每日总剂量的均分剂最（比如小龄儿童每日服用 4-6 次）。应将本品颗粒与固体食物(如土豆泥或苹果酱)或液体食物(如饮用水、苹果汁、橙汁或无蛋白婴儿配方奶粉)混匀后服用。每药匙(小)相当于 1.2 g 苯丁酸钠。链药匙(中)相当于 3.3 g 苯丁酸钠。每药匙(大)相当于 9.7 g 苯丁酸钠。量取药品颗粒前请轻轻摇晃瓶子。
在临床试验中, 56% 患者至少发生了一例次不良事件，然而 78% 的不良事件被认为与本品不相关。
不良反应主要涉及生殖和胃肠系统。根据系统器官分类和发生频率，列出不良反应如下。发生频率定义为：十分常见( ≥ 1/10)，常见( ≥ 1/100， <1/10)，偶见( ≥ l/1000，<1/100)，罕见( ≥ 1/10000，<1/1000)，十分罕见(<1/10000)，未知(根据已有数据无法评估)。在每个频率分组内。按照不良反应严重程度递减的顺序进行如下排列。血液及淋巴系统常见：贫血，血小板减少症，白细胞减少症，白细胞增多症，血小板增多症偶见：再生障碍贫血，瘀斑代谢及营养常见：代谢性酸中毒，酸中毒，食欲下降精神常见：抑郁,易激惹神经系统常见：朵厥，头痛心脏常见：水肿偶见：心律不齐胃肠系统常见：腹痛,呕吐,悲心,便秘，味觉异常偶见：胰腺炎，消化性溃疡，直肠出血，胃炎皮肤及皮下组织常见：皮疹、皮肤气味异常肾脏及泌尿系统常见：肾小管酸中沿生殖系统及乳腺十分常见：闭经，月经不规则各类检查常见：血钾降低自蛋白降低、总蛋白和磷酸盐降低。血碱性磷酸酶升高、转氨酶升高、胆红米增加，尿酸升高、氯化物增加、磷酸盐和钠增加。体重增加。曾报道过一厌食的 18 岁女性患者对苯丁酸钠(450 mg/kg/日)产生中涉反应的疑似病例，该患者患有一种与乳酸酸中毒、严重低铆血症、全血细胞减少症、周围神经病变和胰腺炎有关的代谢性脑规。该患者道过减少给药剂最恢复，但由于复发性胰腺炎最终导致终止治疗。1.妊娠期妇女禁用。
2.哺乳期妇女禁用。
3.对活性成分、辅料过敏的患者禁用。
孕妇：
尚未确定本晶用于妊娠期妇女的安全性。动物试验研 究显示有生殖毒性，即对胚胎或胎儿发育有影响。幼鼠胎儿期暴露苯乙酸盐(苯丁酸盐的活性代谢物)会产生皮质锥体细胞病变，树突棘比正常幼鼠的更长、更薄，数量也减少了。尚不清楚这些数据对妊娠期妇女的重要性，因此本品禁用于妊娠期妇女(参见【禁忌】)。有生育潜力的妇女必须采取有效的避孕措施。
哺乳期妇女：给予新生大限皮下注射商剂量苯乙酸盐( 190-474 mg/kg) ,可观察到神经元增殖减少和神经元损失增加,以及中枢神经系统的髓磷脂减少。由于大脑神经突触的成熟延缓，大脑中功能性神经末梢的数量减少了， 从而导致大脑发育受损。尚不明确苯乙酸盐是否经母乳分泌，因此本品禁用于哺乳期妇女(参见【禁忌】 )。
具体使用方法参见【用法用量】，尤其适用于不能吞咽药片的婴幼儿、儿童以及吞咽困难的患者。
老年患者伴随肝或肾功能不全应慎用本品，参见【注意事项】。
24个月。
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